新京报讯（记者 许雯）医治阿尔茨海默病有了国产新药。11月2日，国家药品监督管理局宣告已有条件同意医治阿尔茨海默病新药甘露特钠胶囊（商品名“九期一”）的上市请求。
中科院上海药物所耿美玉（前排左一）团队与绿谷制药研讨院的科研人员合影。中科院上海药物所供图
这款我国原创、世界首个靶向脑-肠轴的阿尔茨海默病医治新药，可显着改进轻度至中度阿尔茨海默病患者认知功用。“九期一”的上市，填补了全球阿尔茨海默病医治范畴17年无新药上市的空白。
国家药监局标明，该药是以海洋褐藻提取物为质料，制备取得的低分子酸性寡糖化合物，是我国自主研制并具有自主知识产权的创新药，取得国家严重新药创制科技严重专项支撑。阿尔茨海默病发病机制十分复杂，病程时间长，治好难度大，该药的上市将为患者供给新的用药挑选。
国家药监局要求请求人上市后继续进行药理机制方面的研讨和长时间安全性有效性研讨，完善剖析办法，准时提交有关实验数据。
记者了解到，自1997年发动研讨到获批上市，“九期一”的面世前后长达22年。
据我国科学院上海药物研讨所官网音讯，“九期一”由我国海洋大学、我国科学院上海药物研讨所与上海绿谷制药有限公司接续尽力，历时22年，研制成功。
上海市药监局介绍，该药的获批上市，填补了曩昔17年阿尔茨海默病医治范畴无新药上市的空白，为广阔饱尝阿尔茨海默病困扰的患者带来“福音”。
昨日上海市政府举办严重成果新闻发布会泄漏，“九期一”将于11月7日投产第一批，估计12月底投进至全国。出产企业正在筹建新工厂，建成后可满意每年200万患者用药量的出产、出售。
11月2日，“九期一”上市请求已获批。 中科院上海药物所供图
释疑1
新药效果怎么？
临床实验标明可改进患者认知功用障碍
因严重影响认知功用，阿尔茨海默病也被称为“脑海中的橡皮擦”。自1906年发现至今，一百多年来阿尔茨海默病的发病机制和医治依然是世界难题。
全球各大制药公司在曩昔的20多年里，相继投入数千亿美元研制新药物，320余个进入临床研讨的药物已宣告失利。
“九期一”3期临床首要牵头研讨者、上海交通大学医学院隶属精力卫生中心肖世富教授指出，阿尔茨海默病现在的药物医治仍是对症医治，且可供选用的药物不多，不能推迟或阻挠病程发展。
“九期一”的1、2、3期临床实验研讨共有1199例受试者参与。其间3期临床实验由上海交通大学医学院隶属精力卫生中心和北京协和医院牵头安排的全国34家三级甲等医院展开，共完结了818例受试者的服药调查。
在为期36周的多中心、随机双盲临床3期实验中，“九期一”能够显着改进轻、中度阿尔茨海默病患者的认知功用障碍。与安慰剂组比较，首要效果目标认知功用改进明显。“九期一”对患者的认知功用具有起效快、呈继续稳健改进的特色，且安全性好，不良事情发作率与安慰剂组适当。
释疑2
新药效果机制是什么？
经过重塑肠道菌群平衡改进认知功用障碍
近年来，肠道微生物与疾病的研讨成为生命科学范畴的热门话题。
我国科学技术大学教授朱书指出，现在，肠道菌群紊乱与一系列神经系统疾病包含自闭症、抑郁症、帕金森症、阿尔茨海默病等的关联性越来越明晰。因而，针对这些神经系统疾病，研讨人员的目光已逐渐从靶向中枢神经系统转移到靶向肠道微生物或许肠道免疫特征的研讨上。
本年9月6日，“九期一”研讨团队曾在学术期刊《细胞研讨》（Cell Research）宣布论文，发表研讨进程。研讨团队首要确认了在阿尔茨海默病进程中肠道菌群的改动与脑内侵润的免疫细胞具有相关性，并验证了“九期一”对阿尔茨海默病转基因小鼠认知功用障碍的改进效果。
研讨发现，在阿尔茨海默病进程中，随同Aβ的堆积以及Tau蛋白的磷酸化的发作，肠道菌群的组成发作变化，继而导致代谢产品反常，反常的代谢产品影响外周免疫炎症，促进炎性免疫细胞Th1向大脑侵润，引起脑内M1型小胶质细胞的活化，导致阿尔茨海默病相关神经炎症的发作，终究导致认知功用障碍。
该药首要发明人、我国科学院上海药物研讨所研讨员耿美玉介绍，“九期一”经过重塑肠道菌群平衡，按捺肠道菌群特定代谢产品的反常增多，削减外周及中枢炎症，下降β淀粉样蛋白堆积和Tau蛋白过度磷酸化，然后改进认知功用障碍。
释疑3
为何是有条件同意上市？
一项实验正式陈述没有提交 但实验已完结
国家药监局批复上写的是“有条件同意”上市。昨日的新闻发布会上，有记者问，这是社会十分急需的药，有条件同意上市是不是有些作业还在进行傍边？
耿美玉介绍，有条件批阅是因为在新药申报资猜中，关于大鼠长时间致癌性实验正式陈述没有提交，可是实验现已完结，计算成果也已悉数完结。惯例来讲，一个药物一切材料悉数正式陈述完结之后才能够提交并发新药证书，可是国家药监局考虑到阿尔茨海默病患者需求量十分大，而且特别是根据现在现已完结的大鼠致癌实验成果，标明这个药物与致癌性没有任何相关性，所以答应咱们先上市，一起3个月内把材料补交上去。
她说，新药研讨是一个长时间进程，需要在更多患者傍边得到验证，现在基础研讨是冰山一角。接下来会依照国家药监局的要求，做新药上市后再点评及实在世界的研讨，现在绿谷制药正在活跃推动世界三期多中心研讨，现在美国FDA和欧洲EMA都完结了第一次预辩论的交流作业。
新京报记者 许雯
修改 樊一婧 校正 贾宁
