据美联社报导,美国宾夕法尼亚大学肿瘤学教授经过CRISPR基因修改东西对三名晚期癌症的血细胞进行基因改造,医师从患者血液中提取出免疫系统细胞,对其进行基因改造以协助患者对立癌症。这是美国初次测验运用CRISPR基因修改医治癌症。
Edward Stadtmauer博士
这三名患者已经年过六旬,其间两名患有多发性骨髓瘤,另一名患有肉瘤。他们在接受了传统的手术、放化疗后,癌症仍然扩散了。宾夕法尼亚大学肿瘤学教授Edward Stadtmauer博士带领的研讨团队决议经过CRISPR基因修改技能协助改造患者的T细胞。
由于忧虑基因修改技能会发作过错,研讨人员先从患者血液中提取出T细胞,然后运用CRISPR-Cas9修改来移除三个或许搅扰细胞反抗癌症或引起副作用的基因。这一修改的进程中,先是移除T细胞的天然受体,以保证免疫细胞与癌细胞的正确部位结合,然后修改删去PD-1这一种天然的检查点,由于有时它会阻挠T细胞执行工作。
随后,研讨人员将一种病毒刺进T细胞受体(TCR),TCR会引导修改后的T细胞靶向一种称为NY-ESO-1的抗原。这种抗原仅在部分癌细胞中表达,正常安排中很少会发现。这在某种程度上预示着有必要提早对患者进行筛查,以保证他们可以经过该办法得到医治。
向患者注入经CRISPR修改过T细胞 图片来自:Penn Medicine
一旦注入修改往后的细胞,患者体内的细胞成长量就会添加10,000倍至100,000倍。在随后的血液检测中,三名参加者体内CRISPR修改过的T细胞都得到了扩增并存活了下来。尽管没有人对医治发生反响,但也没有呈现与医治相关的严峻不良事情。
参加研讨的医学教授 Richard W. Vague博士表明:“咱们运用的办法并不是旨在改动人体内的DNA,而是一种免疫疗法其意图是进步患者本身的抗癌才能。”
尽管现在还不能确认该疗法是否会真实医治癌症,但此次研讨的重点是保证该进程安全可行。一旦取得FDA的同意,医师表明他们将可以针对不同的基因,更有效地霸占癌症。未来,研讨人员方案将再医治15名患者,并评价其安全性和作用。
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参考资料:
[1] Crispr Takes Its First Steps in Editing Genes to Fight Cancer
[2] Early Results from First-In-U.S. Trial of CRISPR-Edited Immune Cells for Cancer Patients Suggest Safety of Approach
[3] Doctors try CRISPR gene editing for cancer, a first in the US
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