临床实验数据的质量直接关系到患者的健康乃至生命。最近一份陈述指出，在临床数据同享办法的鼓励下，进入公共数据库中的数据有所添加，但质量依然有待进步。
图片来自：LYDIA POLIMENI/NATIonAL INSTITUTES OF HEALTH
来历STAT News
撰文SHRADDHA CHAKRADHAR
翻译阿金
审校/修正 李光昭
依据临床研讨网站 ClinicalTrails.gov 上的一份最新陈述数据显现，本世纪头十年中，医药公司和各学术研讨中心在人类研讨方面的发展一向很缓慢，而数据质量依然是更大的问题。
经过 2008 年联邦立法扩展的数据库，包容了更多的临床实验成果。多个方面数据显现，虽然每周完结的实验高达 79 项，但均匀每周只要两项研讨成果被宣布出来。依据《新英格兰医学期刊》（New England Journal of Medicine，NEJM）报导，2018 年中，均匀每周完结的 135 项实验中，宣布量添加到了 68 项。
可是英国惠康敞开研讨所（Wellcome Open Research）的临床数据同享官乔治娜·汉弗莱斯（Georgina Humphreys）说道：“有些惋惜这一数字没能再高些。我原以为数字或许会更高，究竟有明晰的法令要求。”
2015 年 STAT 的查询发现，大部分研讨组织，包含斯坦福大学（Stanford University）和留念斯隆·凯瑟琳癌症中心（Memorial Sloan Kettering Cancer Center）在内，常常无法遵从《美国食物与药物管理局批改法案》（FDAAA）的时刻规则发布临床实验成果。FDAAA 帮忙树立了 ClinicalTrials.gov 网站，一起规则，申办者们假如期望在美国市场上，或在美国有实验点的药物和设备取得 FDA 同意，需求在实验完结后的一年内将实验成果发布到网上（单个特殊状况在外）。
但 STAT 查询发现，即便学术组织终究发布了研讨成果，在 90% 的状况下，发布的期限超越了一年的时刻。而与此比较，医药公司成果发布的推迟率是 74% 。
本年一项更早的剖析发现了相似的趋势——只要不到三分之一的研讨按要求发布了研讨成果。而且，这一问题不只存在于美国，英国的研讨组织和大学也没有准时发布实验成果。
NEJM的研讨内容对这一现象进行了深化发掘，企图探明研讨组织和其发布的研讨数据的连贯性。
德波拉·扎琳（Deborah Zarin）教授指出：“许多开端请求中的数据对他们来说毫无含义。”她是哈佛医学院临床实验组织发展项目（Program for the Advancement of the Clinical Trials Enterprise）主任，也是该报导的首要作者。
只要由美国国家医学图书馆（National Library of Medicine，简称 NLM）的研讨人员审阅经过的数据，才能够发布到 ClinicalTrials.gov 网站上（NLM 与美国国立卫生研讨院（NIH）一起担任 ClinicalTrials.gov 网站的运转）。在报导中，研讨人员查看了一些请求被拒的原因，他们发现，科学家们在描绘数据时，丈量方法与终究成果展现所用的衡量单位缺少共同性。还有一些人被拒的原因是缺少明晰的时刻结构：数据的丈量成果涵盖了多个时刻节点，或取自于不一起刻节点，但未能给出合理的解说。例如，自 2017 年起，法规要求实验人员对实验进程中全部或许的逝世率进行汇总并发布。可是在 160 项应供给逝世率的实验中，只要 47 项研讨有相应的数据。
前 ClinicalTrials.gov 网站担任人扎琳说道：“这些严峻不符合规范要求的实验记载反响了临床研讨组织令人不安的现状—— 以为人类研讨服务为主的临床实验，却难以从实验中得出合格的研讨成果。”一起，她指出：“这就像临床实验体系中的黑洞，不只耗尽了 NLM 工作人员的时刻，很大程度上也浪费了申办者们自己的时刻。”
比照之下，医药公司在审阅中的体现比学术组织优异许多，这一现象与前期的查询成果共同。在第一次审阅中，31% 的医药公司实验和 17% 的学术实验成果有望发布在 ClinicalTrials.gov 上。每年挂号的 20 多项实验中，有高达16% - 77% 的医药公司施行的实验经过了一审。而平等状况下，过审的学术组织施行的实验只要 5% - 44% 。
耶鲁大学医学院（Yale University School of Medicine）的生物伦理学家珍妮佛·米勒（Jennifer Miller）提到：“比较于医药公司，学术组织在临床实验中的资源有限。” 她自己并没有参加此项研讨。米勒创立了“医药诺言计分卡”（Good Pharma Scorecard），作为新药和医药公司的一项评级目标，包含了透明度等一系列评判规范。她着重，企业一般具有更完好的职能部门，而且装备主动陈述软件，供他们运用。
但扎琳指出，数据质量的低下正在削弱临床实验的透明度。例如，研讨发现， ClinicalTrials.gov 常常是实验数据得以同享的仅有渠道。在为期一年的追踪查询中，一份总数为 380 项的实验样本中，58% 的实验终究没有在任何杂志上宣布其研讨成果。因而，咱们有理由置疑，申办者或许不会在数据库中发布和期刊上相同的数据：比方，在有患者逝世的 47 项实验中，作者计算共有 995 例逝世。但后来在杂志上宣布的相同实验中，他们只报导了 964 例。
“有些人以为在敞开获取期刊上宣布能够保证数据的透明度。” 汉弗莱斯说，“可是，人们关于在注册网站上发布的数据仍旧存有争议，由于期刊上和实验注册网站上看到的内容或许并不相同。”
与宣布在期刊上的文章比较，ClinicalTrials.gov 上发布的数据能够让咱们愈加全面地了解实验触及的每个方面。一起，这些数据对经过网站了解信息并规划实验的研讨人员或组织，也具有学习含义。
米勒说：“咱们注意到研讨人员们开端借用别人的实验数据，然后在自己的实验中招募更少的测验者。”并指出这是他们节省时刻和本钱的战略。像 ePlacebo 和 Datasphere 这样的项目现已汇集了安慰剂数据或许其他干涉组数据，供研讨人员在新实验中运用。
不只是研讨组织，患者和他们的家人，以及申办者也要依托网站上的信息，了解哪些实验正在进行，一起了解给定疗法的有效性或许副作用等信息。
“咱们该将参加实验的患者的实验数据揭露化。”米勒说，“大部分患者都想要看到这些信息。”
FDA、NIH 和其他监管组织的确有权力加强临床陈述的履行力度。比方，假如临床实验的申办者没有恪守 FDAAA 的规则发布数据，FDA 每天能够收取超越 1.15 万美元的罚款。而学术组织的申办者假如接受了 NIH 的基金赞助，但没有陈述实验成果，NIH 也有权回收基金。但扎琳和米勒表明，据他们所知，这些办法还从未履行过。
还有一些战略或许现已在见效：揭露点名批判那些没有定时陈述成果的申办者。比方，在 STAT 2015 查询后的一年，NIH 发现实验陈述的状况全体有了改进。扎琳解说道，也就是说，ClinicalTrials.gov 会从一月开端，揭露宣布 NLM 的评定成果。研讨人员仍将需求修正全部过错数据并从头提交，可是大众将会看见这些未达规范的研讨数据。
另一方面，扎琳和米勒也倡议“点名表彰”那些超卓地完结实验陈述的申办者。扎琳指出：“对他们给予必定与赞誉很重要，这会比任何正式的强制手段都更有效地招引更多注意力。”
米勒以为，“赞誉”申办者是推进革新的建设性办法，尤其在面临这种发展缓慢的革新时。咱们花了很长的时刻树立临床实验的注册准则，之后再次用了 10 年的时刻确认申办者需求将成果发布到 ClinicalTrials.gov 网站。米勒说道：“改动整个临床研讨范畴会是一个绵长的进程。全部向好的远景是令人欣慰的，但这一进程在咱们国家非常缓慢。”
