国家药监局2020年的一号文件来了。
1月7日，国家药监局发布《实在国际根据支撑药物研制与审评的辅导准则（试行）》（下称《辅导准则》）。这在某种程度上预示着，在监管部门的鼓舞与推进下，实在国际研讨的相关标准日益完善，更多药企也将运用实在国际根据来助力药物研制，进步功率与质量。这一行为，被业界与学界点评为“一个里程碑式的事情”。
实在国际研讨与随机对照临床实验相对应，也是一种循证医学研讨办法。一向以来，随机对照临床实验被认为是点评药物安全性和有用性的金标准，被遍及选用。
可是，据《华夏时报》记者了解，随机对照临床实验存在着种种限制，一是研讨定论运用于临床实践时面对应战，比方实验人群不能充沛代表方针人群，所选用的标准干涉与临床实践不完全共同，有限的样本量和较短的随访时刻导致对稀有不良事情勘探缺少等；二是关于某些疾病范畴，如某些缺稀有用医治办法的稀有病和危及生命的严重疾病，随机对照临床实验难以施行；三是展开随机对照临床实验需求昂扬的时刻本钱。
因而，近些年，实在国际研讨成为抢手。实在国际研讨采纳非随机、开放性、不运用安慰剂的研讨，在实在国际环境下搜集与研讨目标健康有关的数据，经过剖析，再取得药物的运用情况、临床根据，支撑医疗产品监管决议计划。
据《华夏时报》记者了解，全球的监管组织、药企与学界都在重视并讨论怎么运用实在国际根据来点评药物的有用性和安全性。2016年12月，美国经过《21世纪治好法案》，鼓舞美国食品药品监督管理局（FDA）展开研讨并运用实在国际根据支撑药物和其它医疗产品的监管决议计划，加速医药产品开发。而国家药监局此次《辅导准则》的发布，只是比美国晚了3年，这是新药审评批阅不断立异的“我国速度”，实在国际研讨在我国正在起步。
《辅导准则》指出，实在国际根据可认为新药注册上市供给有用性和安全性根据、为已上市药物的说明书改变供给根据、为药物上市后要求或再点评供给根据等。由此可见，实在国际根据的最大含义是，下降药企的研制本钱，进步药物批阅功率，而稀有病与中医药，将成为本次《辅导准则》出台后获益最大的两大方向。
稀有病“医保窘境”有望打破
现在，国际承认的稀有病有约7000种，有一半稀有病患者都是孩子，他们在出世时或儿童期发病，约30%的稀有病儿童寿数不会超越15岁。
我国约有2000万稀有病患者。由于稀有病单病种患者人数少，且多为疑难杂症，因而稀有病药物研制难度高、可担负人群少，稀有药企乐意进入。多个方面数据显现，只要5%的稀有病有特效药物，而且极为贵重。
瓷娃娃稀有病关爱中心、病痛应战基金会项目总监孙荣甲奥秘《华夏时报》记者，大部分稀有病患者都经过“老药新用”来续命。所谓老药新用，指的是运用适应症之外的药物医治稀有病。老药新用可以确保根本效果，而且价格相对较低。
《华夏时报》记者采访患者得知，老药新用非常常见。成骨不全症患者长时刻经过静脉注射双膦酸盐类的药物来添加骨密度，这一类药物往往被用来医治骨癌；进行性肌营养不良患者长时刻服用醋酸泼尼松龙、地夫可特等激素类药物，它们首要获批的适应症则是风湿病、红斑狼疮等过敏性与本身免疫性炎症性疾病。
一个更耳熟能详的比方是，肺动脉高压患者服用“伟哥”（西地那非）来续命。肺动脉高压患者会呈现呼吸困难、疲惫、乏力等症状，他们走几分钟就要歇息，心率随时或许到达每分钟160-220次。西地那非可以在必定程度上协助他们松懈血管肌肉，下降血压，副作用也比较小。据了解，我国每日靠“伟哥”续命的患者超500万，我国工程院院士钟南山曾在2年内3次揭露站台，呼吁有关部门将“伟哥”归入医保。
可是，一切“老药新用”都在进医保的过程中面对窘境。由于这些药物均未获批稀有病的适应症。假如想让这些药物获批新增适应症，需求药企去做临床实验，这是一笔不小的开支。稀有病单病种患者人数少，与临床实验的巨大投入不成比例，在预期获利不明朗的情况下，许多药企考虑到收支平衡问题，并不会去自动申报临床实验。
实在国际研讨成为了打破窘境的期望。本次《辅导准则》中明确指出，实在国际根据可以“为已上市药物的说明书改变供给根据”，“关于现已上市的药物，新增适应症通常情况下需求随机对照临床实验支撑。但当随机对照临床实验不可行或非最优的研讨设计时，选用有用临床实验或调查性研讨等生成的实在国际根据支撑新增适应症或许更具可行性和合理性。”
也便是说，药企可以终究靠搜集实在国际数据，剖析后得到关于药物的运用情况和潜在获益-危险的临床根据，让药物获批新增适应症，这将大幅度的下降本钱。
中医药点评将“有法可循”
此外，《辅导准则》还针对我国特有的名老中医经历方、中药医疗组织制剂的人用经历总结与临床研制，提出了选用实在国际研讨与随机临床实验相结合的研制战略，为此类中药的点评供给了参阅。
此前，由于符合中医特色的点评系统缺失，中药在临床面对安全性信息有限、效果定论外推不确定、用药计划未必最优、经济学效益缺少等应战。
因而，中医药职业一向非常重视实在国际研讨，它更符合中医个性化医治和全体效果点评特色。运用实在国际研讨对药物的有用、安全进行更全面的点评，得到充沛的临床根据。可以在必定程度上协助药物延伸生命周期，在剧烈的竞赛中锋芒毕露。业界遍及认为，本次《辅导准则》出台，为实在国际研讨在中医药范畴的运用供给了方针保证。
关于运用实在国际根据来进行中药点评，《辅导准则》中指出了几条详细途径，比方将调查性研讨（包含回忆性和前瞻性）替代惯例临床研制中I期和/或II期临床实验，用于开始探究临床效果和安全性；在调查性研讨的根底上，再经过随机对照临床实验或有用临床实验进一步确证已有人用经历中药的有用性，为产品的注册上市供给支撑根据。
业界专家向媒体表明，许多中药上市卡在临床数据关口，一些效果好的中药院内制剂，由于未经过药监批阅上市，只能在医院内运用。假如这些院内制剂可以得到实在国际根据，就可被视为已开发的新药，信任能很快上市。
2019年10月，《中共中央国务院关于促进中医药传承立异展开的定见》提出用3年左右时刻，挑选50个中医医治优势病种和100项适合技能、100个效果共同的中药种类，聚集癌症、心脑血管病、糖尿病、感染性疾病、老年痴呆和抗生素耐药问题等，展开中西医协同攻关，到2022年构成并推行50个左右中西医结合医治计划。而挑选的根据，首要便是实在国际研讨。
做好实在国际研讨的根底是把握到满足的高质量数据，再将这些数据经过剖析，总结为临床根据，用以支撑医疗产品监管决议计划。但现在的情况是，不只实在国际数据质量不高，数据的同享也面对比较大的应战。
现在，在国际上，多家医药巨子正在活跃布局。比方罗氏收买了两家肿瘤大数据公司，赛诺菲也设立了实在国际根据项目，其实在国际数据渠道已具有3亿患者数据，掩盖318个疾病范畴。
而我国的实在国际研讨也在起步。2018年8月，在第八届我国肿瘤学临床实验展开论坛上，吴阶平医学基金会和我国胸部肿瘤研讨协作组携手发布《2018年我国实在国际研讨攻略》，这也是我国首个实在国际研讨攻略。
2019年9月，华润三九联合我国药学会中药临床点评专业委员会发动十万例配方颗粒安全性实在国际研讨项目。
2019年10月，我国中药协会实在国际研讨专业委员会树立，未来三年，将连续执行制定《我国中成药实在国际研讨技能辅导准则》等职业标准，构建中成药实在国际研讨数据库，树立中成药区域医疗数据资源库。
责任编辑：徐芸茜 主编：陈岩鹏
